Um estudo publicado por Fornai et al em fevereiro de 2008 no periódico Proceedings of the Nacional Academy of Sciences provocou grande excitação na comunidade de pacientes e médicos interessados em esclerose lateral amiotrófica. O grupo da Universidade de Pisa realizou dois estudos, um com camundongos (um modelo animal) e outro com 44 pacientes portadores de ELA. Ao final dos 15 meses de duração do estudo, cerca de 30% dos pacientes usando riluzol (a única droga aprovada até o momento para tratamento da doença) haviam falecido, enquanto que todos os pacientes usando lítio+riluzol haviam sobrevivido. A doença progrediu rapidamente no grupo do riluzol, mas apresentou um retardo importante na progressão no grupo usando também lítio. As doses de lítio (inicialmente 150 mg 2 vezes ao dia) foram selecionadas visando a obtenção de um nível sérico de 0,4 a 0,8 mEq/l. O grupo que utilizou riluzol o fez na dose habitual de 50 mg 2 vezes ao dia.
Um estudo paralelo em um modelo murino de ELA sugere que o efeito neuroprotetor do lítio se baseia