Atualização: Lítio não é efetivo contra ELA

From Neuroblog

Dois estudos independentes que tinham como objetivo confirmar que o lítio retarda a progressão da esclerose lateral amiotrófica (ELA) - um achado de um estudo em 2008 que trouxe grandes esperanças a milhares de pacientes em todo o mundo - relataram que, infelizmente, ele não funciona.  


   Os dois estudos foram realizados nos Estados Unidos, por grupos diferentes e tiveram desenhos diferentes, embora fossem ambos estudos de futilidade. Estes estudos permitem que os investigadores descartem precocemente drogas pouco efetivas sem necessidade de reunir grandes números de pacientes e recursos, o que é uma grande vantagem no estudo de doenças neurodegenerativas raras como a ELA.
       Um dos estudos, realizado no Massachussets General Hospital e publicado no Lancet Neurology em abril, foi interrompido precocemente quando a primeira análise intermediária demonstrou que não havia diferença quanto à eficácia entre o lítio e o placebo em associação ao riluzol.
       Infelizmente, não é a primeira vez que um medicamento, considerado promissor em associação ao riluzol em estudos iniciais, é descartado em um estudo randomizado. Em 2007, pesquisadores concluiram que a combinação da minociclina (um antibiótico considerado neuroprotetor em estudos com animais) e riluzol na verdade acelerava a progressão da doença.
       Os pontos altos do estudo, de acordo com os investigadores, foram o seu desenho, a escolha dos desfechos e o uso de análises intermediárias pré-especificadas, que permitiram a obtenção rápida de resultados claros, o que é de importância fundamental no caso de pacientes com ELA, doença grave e uniformemente fatal de evolução rápida. Estes pacientes não têm tempo a perder, e estudos usando placebo e com duração mais prolongada têm encontrado dificuldade no recrutamento de pacientes.
     Continuamos então aguardando ansiosamente tratamentos mais eficazes para poder oferecer aos nossos pacientes.



Referências:
Aggarwal SP, Zinnan L. Cudwicz M, et al, for the Northeast and Canadian Amyotrophic Lateral Sclerosis Consortia. Safety and efficacy of lithium in combination with riluzole for treatmento of amyotrophic lateral sclerosis: A randomized douvle-blind, placebo-controlled trial. Lancet Neurology 2010 May; 9:481; doi:10.1016/S1474-4422(10)70068-5
Gordon PH, et al "Efficacy of minocycline in patients with amyotrophic lateral sclerosis: a phase III randomized trial" Lancet Neurology 2007; DOI: 10.1016/S1474-4422(07)70271-5.